从分析海量文献和数据，到生成候选分子、参与实验设计 ，人工智能正进入药物研发各个环节，过去高度依赖科研人员经验和时间投入的研发模式正在被重塑。

　　但前端效率提升，并不意味着成药率同步提高 。9月13日举行的2026浦江创新论坛“未来医药创新论坛 ”上 ，多位专家谈到
，随着候选分子数量快速增加，后续实验室验证和临床研究的压力也在上升。AI制药的价值不应只是生成更多分子 ，更要让这些“可能性”最终转化为惠及更多患者的新药
。

　　论坛上，创新药物国家实验室体系—人工智能医药创新联合体启动 ，将推动临港实验室与科研院所 、高校、企业
、医院等加强协作
，共同探索AI制药从计算、实验到临床的完整链路。

AI把新药研发前端“漏斗
”做大了

　　中国科学院院士 、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先表示 ，2025年我国批准的新靶点
、新机制药品共11个
，其中4个是国产创新药；2026年上半年，我国批准的新靶点、新机制药品共11个 ，全部为国产创新药，这说明我国药物研发正逐步具备向原始创新迈进的基础 。

　　他说
，AI介入新药研发后，首先改变的是研发前端的效率
。过去需要科研人员耗费大量时间完成的文献检索 、数据分析
、分子筛选等工作 ，如今可由AI辅助完成。但陈凯先认为
，AI的价值不能止于提高既有流程效率，更在于未来能否助力科学家发现新的疾病机制、药物靶点和新药 。

　　“AI触达制药行业真正价值翻倍 、重构制药新范式的节点远未来到
。”不少与会专家谈到 ，近来 AI制药仍面临高质量数据稀缺
、算法可解释性不足、湿实验验证成本高等问题。只有真正打通“AI计算—自动化实验—数据回流—模型再优化 ”的循环
，AI制药才可能从发现更多可能，进一步走向研发流程的重构 。

　　清华大学药学院创始院长丁胜在报告中提出一个令人警醒的观察：AI生成分子的速度越来越快 ，但药物研发后续环节的失败率并没有随之下降
。相反
，“生成得越多，失败的越多
” ，AI效率提升背后
，可能意味着更多需要验证的假设和更大的资源消耗。

　　因此，在他看来 ，AI越快，科研人员越需要重新思考哪些事情值得“慢下来”做
，比如加强对疾病机制的认识，寻找新的治疗概念 、新的药物靶点和新的技术路径 。

　　上海国投科创产业研究院人工智能中心总经理张宣认为 ，AI可以快速从已有数据中提取规律
、生成新方案
，但如果数据本身存在缺失、偏差或噪声，AI并不能自动弥补这些问题
。前端生成能力越强 ，对后续筛选和验证能力的要求也越高。如何让更多候选分子经过有效筛选和实验验证
，真正走到临床，成为AI制药下一阶段必须解决的问题 。

数据质量决定AI能走多远

　　生物医药领域复杂度高 、容错率低 ，AI要真正进入药物研发
，投喂足够多、高质量的临床数据是绕不开的一环。

　　医渡科技政医事业部高级副总裁袁芳表示，当前新药研发需要的不只是海量数据 ，更是高质量
、标准化、能够持续反馈并覆盖全生命周期的临床数据
。从诊疗 、影像到用药反馈
、长期随访
，这些信息分散在不同环节。不同大型三甲医院可能有上百个业务系统，数据标准并不一致；持续采集患者在院外3至5年乃至更长时间的随访数据 ，更是一项难题 。

　　对源头创新而言，所需数据要求更高
。临港实验室数据科学中心首席科学家陈荣华表示
，应通过全国优势医学力量协作，尽可能获取真实的人类生物样本和疾病数据 ，再结合AI等技术深入理解疾病机制
，并进一步优化临床试验。

　　但临床数据不会自动变成研发资源 。不同机构间的数据共享，还涉及标准、治理 、合规以及患者授权等问题
。尤其是长期随访 ，除了技术上的持续采集
，还需要有让患者愿意长期提供数据的机制和平台。如何把分散在不同机构的数据
、样本和研发能力连接起来，也是此次人工智能医药创新联合体成立后需要探索的问题 。

　　展望未来三到五年 ，恒瑞医药人工智能辅助药物发现负责人韩涟漪认为
，AI将越来越普遍地进入药企研发流程
。但评价AI是否真正改变药物研发，不能只看生成了多少分子、节省了多少时间 ，更应看它是否提高了研发成功率
，是否带来了更好的临床效果，以及最终是否让患者获益。

（文章来源：上观新闻）